食药局本周批准了首个为患有罕见血液疾病患者提供永久性治疗的基因疗法，但治疗费用高达280万美元，这也使得该疗法成为美国最昂贵的疗法之一。据介绍，该疗法是由蓝鸟生物公司所研发，为患有β-地中海贫血症、需依赖定期输血得患者，提供一种新的治疗方法。该疗法通过对患者骨髓干细胞进行基因改造，使其能够产生功能性血红蛋白，同时适用于成人和儿童。该公司表示，在美国，一名依赖输血的β-地中海贫血患者的终生医疗费用可高达640万美元，且通常患者的寿命也较短，而该疗法致力于提高疗效并减轻患者的医疗开支。该公司还表示，如果患者在接受治疗的两年内，未能达到不依赖输血的疗效，将报销高达80%的治疗费用。