美国卫生监管机构周二批准了首个血友病基因疗法，一种价值350万美元的一次性注射药物，用于治疗凝血障碍。获批的药物为来自药厂CSL Behring所生产的Hemgenix，这是一种针对成人B型血友病的静脉注射疗法。传统血友病的治疗方法是通过频繁注射被称为凝血因子的缺失蛋白质，来帮助患者凝血并预防出血。而Hemgenix的工作原理是将一种凝血蛋白的基因输送到肝脏，并开始合成因子蛋白质。该公司表示，350万美元的价格虽然昂贵，但最终会降低患者的医疗成本，因为患者发生出血事件的概率会更低，且所需的凝血治疗也将更少。