图源：ABC7

美国食药局本周批准了一项针对血友病的基因疗法，可显着减少危险的出血问题。食药局批准的名为Roctavian的基因疗法，由药厂拜玛林研发，用于患有严重A型血友病的成年患者，也是针对此类患者的首个基因疗法。 

A型血友病是一种遗传性凝血障碍，会导致患者在轻伤或擦伤后出血，拜玛林制药在一份声明中表示，FDA的批准是基于一项为期三年的研究，该研究显示，在接受这种治疗的134名患者中，每年出血事件减少了50%，且治疗对大多数患者在三年后仍有效。据介绍，这项价值290万美元的疗法，通过静脉注射的方式，可替代现有通过每周服用凝血蛋白药物的方式。该药厂表示，根据FDA的批准条款，估计美国约2,500名患者将有资格接受该疗法，而费用则主要由保险公司支付。